Patisiran compassionnel dans les Amyloses ATTRwt et ATTRv cardio
Cher collègue,
Une autorisation compassionnelle pour le patisiran a été mise en place par l’ANSM. Cette autorisation repose principalement sur les données d’APPOLO-B (abstract cliquez ici).
L’ANSM a défini les critères de mise en place du patisiran et une procédure à strictement respecter : lien cliquez ici et sur le document ci-dessous.
En tant qu’expert de l’amylose et médecin nous nous devons de respecter ces règles strictement. Voici les règles résumés avec les liens à tous les documents :
Le respect de ces règles est capital. Nous nous y sommes engagés..et cela préfigure les négociations pour l’accès à de futurs traitements.
Voici les règles résumés avec les liens à tous les documents :
Le patisiran "compassionnel" pour quel patient ATTR-CM?
L’ANSM a définit ici ce qu’est un CPC (cliquez) : “permet à titre dérogatoire d’utiliser des médicaments sans AMM en France ou bien dans une indication particulière en France pour traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut être inclus dans un essai clinique et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.”
Possible pour les patients ATTRwt ou ATTRv cardio dans deux situations :
a) Le patient doit être intolérant au tafamidis = faire la déclaration à la pharmacovigilance (comment cliquez ici?) avant la présentation en RCP.
b) Ne pas répondre au tafamidis à 1 an de tafamidis (mais ne pas être en phase terminale de la maladie). La réponse est définie par une évolution combinée clinique+biologique et échocardiographique. (cf ci-dessous pour plus d’information).= Cela implique d’avoir les données disponibles.
Contact pour un doute sur un patient adresser un mail commun à : thibaud.damy@gmail.com; lairez.o@chu-toulouse.fr; erwan.donal@chu-rennes.fr; silvia.oghina@aphp.fr
La procédure à respecter
– Présenter le patient à la RCP amylose cardiaque de la filière Cardiogen via le site ROFIM (info). Prochaine RCP le lundi 22 juillet de 13h à 14h. Des dates supplémentaires en juillet seront communiquées en fonction du nombre de demandes. (Remontez donc vos demandes)
– Cela implique d’être inscrit à ROFIM. (info et comment s’inscire : lien cliquez)
– Cela implique de saisir les données dans l’onglet prévu de Rofim et créé spécifiquement pour le CPC Patisiran : fiche créée pour le CPC nommée « Amyloses Cardiaques – prescription compassionnelle Patisiran » cf copie d’écran.
Contact: silvia.oghina@aphp.fr
– Saisir les données également dans l’eCRF du laboratoire OU faire consentir le patient pour HEART et saisir directement les données dans HEAR (registre national de l’amylose) ET dans ce cas imprimer la fiche qui sera à adresser aux laboratoires.
Contact : silvia.oghina@aphp.fr
Pourquoi saisir les données directement dans HEAR pour le CPC patisiran ?
Ce travail de recherche est porté par Olivier LAIREZ.
Le but est de décrire l’impact du patisiran (en combinaison ou pas au tafamidis) et de pouvoir comparer ces patients aux autres patients de HEAR. Rappelons que nous sommes le seul pays à avoir accès à ce traitement.
Cela implique de consentir les patients (cohorte prospective), de saisir le CPC dans HEAR dans les onglets prévus à cet effet et que le patient soit présenté à la RCP Amylose Cardiaque de la filière cardiogen.
Contact pour le travail de recherche : lairez.o@chu-toulouse.fr
Contact pour le registre HEAR : mounira.kharoubi@aphp.fr et thibaud.damy@gmail.com.
NB : Une formation aux ARC sera réalisée.
Cela implique pour le prescripteur
1- Lire le doc joint sur le CPC et avoir les données de suivi des patients à baseline et à 1 an de tafamidis (clinique, biologique et imagerique).
2- Expliquer au patient la procédure et la soumission à la RCP et bien-sûr le traitement
3- Présenter à la RCP et donc saisir dans ROFIM
4- Consentir à la cohorte prospective de HEAR, saisir la fiche ROFIM dans l’observatoire HEAR (nous n’avons pas pu faire autrement) imprimer la fiche HEAR et l’adresser au laboratoire qui fera la saisie (ils sont ok)….et de suivre les patients.
