LES TRAITEMENTS SPÉCIFIQUES DE L'AMYLOSE
Amylose AL
Le traitement de l’amylose AL repose principalement sur la chimiothérapie qui permet une réduction voire une suppression des globules blancs (cellules plasmocytaires) producteurs de chaînes légères libres (Kappa ou Lambda) responsables de la formation des dépôts amyloïdes.
Plusieurs composés sont utilisés comme la dexaméthasone, le bortezomib, la cyclophosphamide. Les doses doivent être adaptées à chaque cas et au degré de l’atteinte cardiaque et rénale. Ces composés sont administrés par voie orale ou par injection sous-cutanée. Le déroulement du traitement se fait en cycle de 4 semaines à raison d’une administration par semaine. Chaque cycle dure donc 1 mois. La chimiothérapie dure de 6 à 9 mois. L’efficacité du traitement est suivie sur l’amélioration des symptômes cliniques, et sur la normalisation de la chaine légère libre anormale (Kappa et lambda) et la normalisation des marqueurs cardiaques (BNP, NTproBNP et troponine).
Depuis peu de nouveaux traitements sont utilisés à base d’anticorps. Le Daratumumab est un anticorps monoclonal dirigé contre les globules blancs producteurs de chaines légères libres. Il permet de réactiver le système immunitaire. Ce traitement prend actuellement une place croissante dans le traitement des amyloses cardiaques.
Amylose à Transthyrétine sauvage dite Amylose Sénile
Le traitement spécifique de l’amylose à transthyrétine sauvage repose sur le tafamidis. Le tafamidis permet de stabiliser le tétramère de transthyrétine et de stopper ou ralentir la progression de la maladie.
Le tafamidis (Vyndaqel) a l’AMM en France depuis mai 2021 à la dose de 61 mg. Le médicament est bien toléré. Les effets secondaires les plus fréquent sont des ballonnements digestifs mais qui se produisent dans seulement 4% des cas. Le médicament dans cette indication ne peut être initié que par un cardiologue spécialisé dans l’amylose. La délivrance se fait en officine de ville.
Plusieurs autres traitements sont en cours d’essais. Il s’agit du Patisiran (essai APPOLO-B), du Vutrisiran (essai HELIOS-B), et de l’Inotersen (CARDIO-TTRANSFORM). Dans l’immédiat, il n’y a pas d’indication et d’autorisation à prescrire ces traitements dans l’amylose cardiaque à transthyrétine sénile.
La transplantation hépatique n’est pas un traitement de l’amylose à transthyrétine sénile puisque le foie produit une transthyrétine normale.
Tafamidis 61 mg : ce qui change avec l’arrivée des génériques
Information du Réseau Amylose à destination des patients et de leurs proches – 29 octobre 2026
Vous prenez du tafamidis pour une amylose cardiaque ?
À partir du 19 novembre 2026, des médicaments génériques du tafamidis 61 mg pourront être commercialisés en France dans l’indication des amyloses à transthyrétine héréditaire.
Un médicament générique contient la même substance active que le médicament de référence. Il répond aux mêmes exigences de qualité, de sécurité et d’efficacité.
L’arrivée de ces génériques constitue une évolution positive pour notre système de santé, car elle peut permettre de réduire le coût des traitements.
Cependant, leur utilisation dépend du type d’amylose cardiaque dont vous êtes atteint(e).
Le Réseau Amylose souhaite vous expliquer simplement cette situation et vous rassurer sur la poursuite de votre traitement.
1. Pourquoi existe-t-il des différences selon le type d’amylose ?
Il existe deux grandes formes d’amylose cardiaque à transthyrétine :
L’amylose héréditaire (ATTRv) appelée ATTRm-CM par l’ANSM : elle est liée à une modification génétique de la transthyrétine. Les génériques du tafamidis 61 mg pourront être utilisés dans cette forme à partir du 19 novembre 2026.
L’amylose de type sauvage (ATTRwt) : elle n’est pas liée à une mutation du gène de la transthyrétine. Pour cette forme, le médicament de référence VYNDAQEL® 61 mg reste actuellement le médicament autorisé. Les génériques ne sont donc pas autorisés dans cette indication à ce stade.
Cette différence est liée à des règles réglementaires et non à une différence d’efficacité attendue du traitement.
2. Pourquoi votre pharmacien peut-il vous poser des questions ?
Lors du renouvellement de votre traitement, votre pharmacien peut vous demander si votre amylose est héréditaire (ATTRv ou ATTRm-CM) ou de type sauvage (ATTRwt)
Il peut également souhaiter contacter votre médecin pour obtenir cette information.
Cela ne signifie pas que votre traitement est remis en question.
Le pharmacien cherche simplement à vérifier qu’il vous délivre le médicament autorisé pour votre maladie.
Si vous ne connaissez pas précisément votre type d’amylose, ne vous inquiétez pas : votre médecin ou votre centre de suivi pourra apporter cette information.
3. Que devez-vous faire ?
Si vous prenez actuellement du tafamidis 61 mg (VYNDAQEL®) :
Continuez votre traitement comme habituellement.
Ne modifiez pas votre traitement sans avis médical.
Lors de votre prochain renouvellement, présentez votre ordonnance à votre pharmacien comme d’habitude.
Si votre pharmacien vous demande de préciser votre type d’amylose et que vous ne le connaissez pas, invitez-le à contacter votre médecin prescripteur.
Si vous rencontrez une difficulté pour obtenir votre traitement, contactez rapidement votre médecin ou votre centre de suivi, idéalement avant la fin de votre boîte.
Vous n’avez pas à faire de démarches particulières ni à demander vous-même un nouveau test génétique uniquement en raison de l’arrivée des génériques.
4. Que fait le Réseau Amylose pour accompagner ce changement ?
Le Réseau Amylose a sollicité l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) afin de clarifier les modalités de délivrance du tafamidis et de faciliter le travail des médecins et des pharmaciens.
Notre priorité est de permettre à chaque patient de poursuivre son traitement dans les meilleures conditions, sans interruption ni retard.
Nous travaillons également à informer les professionnels de santé afin d’éviter les difficultés lors des renouvellements d’ordonnance.
Cette page sera actualisée dès que de nouvelles informations officielles seront disponibles.
5. Le message essentiel à retenir
L’arrivée des génériques du tafamidis 61 mg ne doit pas entraîner l’arrêt de votre traitement.
Si votre pharmacien vous pose des questions sur votre type d’amylose, il s’agit d’une vérification liée aux règles de délivrance des médicaments.
Votre médecin, votre pharmacien et votre centre de suivi peuvent échanger pour trouver la solution adaptée à votre situation.
En cas de difficulté, n’attendez pas d’avoir terminé votre boîte pour contacter votre équipe soignante.
Le Réseau Amylose reste mobilisé pour accompagner les patients et leurs proches dans cette évolution. Nous vous rappelons que les coordonnées de vos centres du réseau amylose sont présentes en cliquant ici.
L’équipe du Réseau Amylose
Pour en savoir plus
Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) – Informations officielles sur le tafamidis 61 mg.
https://ansm.sante.fr/tableau-
Dernière mise à jour : 29 octobre 2026. Les informations présentées pourront évoluer selon les précisions réglementaires apportées par l’ANSM.
Amylose à transthyrétine héréditaire cardiaque (Majoritairement mutation ATTRVal122Ile)
Ces mutations héréditaires donnent des maladies avec une atteinte cardiaque prédominante. Les indications des traitements sont les mêmes que dans les amyloses à transthyrétine sénile.
Toutefois, si les patients présentent une neuropathie amyloïde associée, ils peuvent bénéficier des traitements des amyloses à transthyrétine neurologique (cf. ci-dessous)
Amylose à transthyrétine héréditaire neurologique (Majoritairement mutation ATTRVal30Met)
Depuis plus de 20 ans, le traitement de l’amylose à transthyrétine héréditaire neurologique reposait sur la transplantation hépatique. La transthyrétine est produite par le foie. En remplaçant le foie par un foie ne comportant pas la mutation génétique de l’amylose à transthyrétine héréditaire, on permet la production d’une transthyrétine non mutée et donc de stopper le processus amyloide. Ainsi, l’évolution de l’amylose, en particulier l’atteinte neurologique, est stabilisée. Dans certains cas, des doubles greffes coeur-foie peuvent être envisagées en collaboration avec les équipes chirurgicales cardiaque et hépatique (cf. article) si le cœur est également atteint. Les indications de la transplantation hépatique se fait plus rare depuis le développement des traitements ci-dessous.
Depuis plus de 10 ans le Vyndaqel (Tafamidis) a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’agence européenne du médicament (EMEA) en novembre 2011 dans l’indication de l’amylose héréditaire à transthyrétine. Il est actuellement disponible dans cette indication dans toutes les pharmacies. Le principe de ce médicament est de limiter la formation des dépôts amyloïdes en augmentant la stabilité des tétramères de transthyrétine.
De nouveaux traitements médicamenteux utilisant la thérapie génique qui bloquent la production de transthyrétine sont maintenant accessibles. Il s’agit du Patisiran (ONPATTRO) et de l’Inotersen (TEGSEDI). Le patisiran est administrable par voie intraveineuse toutes les trois semaines. L’inotersen est administrable par voie sous-cutanée. Ces deux médicaments sont soumis à prescription hospitalière et réservé aux spécialistes en neurologie après avis d’un centre de référence de l’amylose à transthyrétine héréditaire neurologique et ne sont administrables que dans l’indication de la neuropathie.