Protocoles thérapeutiques de l’amylose : études cliniques en cours et à venir
Quels sont les différents protocoles?
Les traitements de l’amylose évoluent rapidement grâce à la recherche clinique. Cette page vous présente les principaux protocoles thérapeutiques en cours, à venir ou terminés, classés selon le type d’amylose (ATTR, AL), le type d’étude, les molécules utilisées, et un résumé clair pour chaque essai.
Que vous soyez atteint d’amylose ATTRh (héréditaire), ATTRwt (sénile), ou AL (à chaînes légères), vous trouverez ici des informations actualisées et compréhensibles sur les avancées de la recherche. Ce tableau vise à favoriser la compréhension, le dialogue avec les soignants, et à mieux orienter les patients concernés vers les traitements innovants.
| Protocole | Type | Type d’amylose / pathologie | Type d’étude / molécule | Médicament / molécule | Statut | Résumé | |
| HELIOS IIIb | Interventionnel thérapeutique | Amylose ATTR (héréditaire ou sénile) | siRNA | Vutrisiran | En cours | Étude pour vérifier la sécurité d’un médicament qui bloque la production de la protéine responsable de l’amylose (TTR). Injections sous la peau tous les 3 mois. | |
| IONIS | Interventionnel thérapeutique | Amylose ATTR (héréditaire ou sénile) | Oligonucléotide antisens | Eplontersen | En cours | Suivi pendant 24 mois | Étude pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’un traitement visant à diminuer la production de la protéine TTR dans le foie. Injection mensuelle. |
| NNC6019-001 (Novonordisk) | Interventionnel thérapeutique | Amylose ATTR (héréditaire ou sénile) | Anticorps monoclonal | NNC6019 | En cours | Suivi pendant 12 mois | Ce médicament vise à neutraliser la protéine TTR responsable de l’amylose. Il est administré par perfusion mensuelle à l’hôpital. |
| ALXN2220-ATTRCM | Interventionnel thérapeutique | Amylose ATTR (héréditaire ou sénile) | Anticorps monoclonal | ALXN2220 | En cours | Suivi pendant 24 mois | Étude pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’un traitement qui cible la protéine TTR. Donné par perfusion. |
| CRISPR-Cas9 | Interventionnel thérapeutique | Amylose ATTR (héréditaire ou sénile) | Thérapie génique (CRISPR-Cas9) | NTLA-2001 | À venir | Suivi pendant au moins 15 ans après l’administration | Traitement innovant visant à modifier le gène responsable de l’amylose pour arrêter la production de transthyrétine. Une seule injection est prévue. |
| ACORAMIDIS (ACT-EARLY) | Interventionnel thérapeutique | Amylose ATTR (héréditaire asymptomatique) | Stabilisateur de la TTR | Acoramidis | À venir | Le médicament stabilise la protéine TTR pour éviter qu’elle ne forme des dépôts. L’étude s’adresse aux personnes porteuses de la mutation mais sans symptômes. | |
| CAEL-101-301 / 302 | Interventionnel thérapeutique | Amylose AL | Anticorps monoclonal | CAEL-101 | En cours | Suivi pendant 12 mois | Étude combinant un traitement anticorps à la chimiothérapie pour ralentir la progression de l’amylose AL. Perfusions régulières. |
| NEOD001 (Birtamimab) | Interventionnel thérapeutique | Amylose AL (stade avancé) | Anticorps monoclonal | Birtamimab | En cours | Étude pour les patients en stade avancé de l’amylose AL. Le médicament aide à éliminer les dépôts déjà formés. | |
| Amylo-SCAN | Observationnel | Amylose ATTR vs CMH | Imagerie cardiaque | – | En cours | Étude d’imagerie pour mesurer la rigidité du cœur chez des patients atteints d’amylose ou d’une autre maladie cardiaque (CMH). Aucun traitement donné. | |
🔎 Comprendre les types de protocoles cliniques
Il existe plusieurs types d’essais cliniques en fonction des objectifs de la recherche. Voici une explication simple pour mieux comprendre ce que signifie chaque type de protocole indiqué dans le tableau ci-dessus.
🧪 Essai interventionnel thérapeutique
Un essai interventionnel consiste à tester un nouveau traitement, une molécule, ou une combinaison de médicaments. Les patients reçoivent un traitement expérimental (ou un comparatif comme un placebo ou un traitement standard).
C’est ce type d’étude qui permet de vérifier si un médicament est efficace, bien toléré, et sans danger.
Exemples :
- Vutrisiran (HELIOS IIIb)
- CAEL-101 (amylose AL)
- NTLA-2001 (CRISPR-Cas9)
Ces protocoles peuvent être menés :
- En double aveugle (ni le patient ni le médecin ne savent qui reçoit le traitement ou le placebo),
- En ouvert (tout le monde connaît le traitement donné),
- Avec randomisation (le traitement est attribué de façon neutre et contrôlée, pour éviter les biais).
🧼 Essai thérapeutique en phase ouverte
Il s’agit d’une suite d’un essai interventionnel, où tous les patients reçoivent le traitement actif, souvent après une phase en aveugle.
Ces phases servent à prolonger l’accès au traitement tout en poursuivant la collecte de données sur la tolérance et l’efficacité.
👁️ Étude observationnelle (ou non interventionnelle)
Dans une étude observationnelle, aucun traitement expérimental n’est donné. Les médecins se contentent d’observer l’évolution naturelle de la maladie, d’effectuer des examens ou de collecter des données (prise de sang, échographie, IRM, etc.).
Cela permet :
- D’améliorer la connaissance de la maladie,
- D’évaluer des marqueurs biologiques ou des paramètres d’imagerie,
- De comparer plusieurs populations (ex. ATTR vs CMH).
Exemple :
- Amylo-SCAN (mesure de la rigidité du cœur sans traitement donné).
🧭 Pourquoi ces études sont-elles importantes ?
Chaque type de protocole apporte une brique essentielle à la compréhension de l’amylose et à la mise au point de nouveaux traitements. Participer à un protocole, lorsqu’on y est éligible, peut être une opportunité d’accès à des traitements innovants, tout en contribuant à la recherche au bénéfice de tous.
Thèse sur l’amylose cardiaque
Louis BONNEFOUS