Les essais thérapeutiques
Qu'est-ce qu'un essai thérapeutique ?
Un essai thérapeutique est une étude dont l’objectif est de tester un nouveau traitement. Il a généralement pour but d’étudier si le nouveau traitement apporte un avantage par rapport aux traitements habituellement utilisés : meilleure efficacité, diminution des effets secondaires, amélioration de la qualité de vie…
D’autres essais thérapeutiques visent à évaluer précisément certains aspects d’un traitement déjà connu. Un essai thérapeutique est soumis à l’approbation et au contrôle de conseils scientifiques, du CPP (Comité de protection des personnes) et des autorités sanitaires (Afsapps).
Participer à un essai thérapeutique offre la possibilité d’accéder à des traitements innovants et permet de contribuer au progrès dans la recherche de nouveaux traitements. Le médecin doit expliquer aux patient les objectifs et les bénéfices attendus de l’étude, le ou les traitements utilisés et les effets secondaires éventuels, ainsi que les examens de surveillance à réaliser. Les patients doivent recevoir une notice d’information et donner leur accord par écrit. En prenant part à un essai thérapeutique, les patients sont davantage suivis. Seuls ceux qui le souhaitent participent à un essai thérapeutique. Ils peuvent revenir sur leur décision à tout moment et quitter l’étude.
Consultez la liste des essais thérapeutiques du Réseau Amylose
| Nom de l’essai | Type d’essai | Type d’amylose | Statut | Bref résumé | Desciptif | |
| 4 | A Study of Daratumumab Monotherapy in Previously Untreated Patients With Stage 3B Light Chain (AL) Amyloidosis | Essai thérapeutique | AL – chaines légères – stade 3B | En cours | Il s’agit d’une étude ouverte, multicentrique, de phase 2 chez des sujets atteints d’amylose à chaînes légères (AL) de stade 3B nouvellement diagnostiquée. | CLIQUEZ ICI |
| 5 | First-in-Human Study of NI006 in Patients With Amyloid Transthyretin Cardiomyopathy | Essai thérapeutique | TTR | En cours | Un essai de phase 1, randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, à dose croissante combinant des phases de dose unique croissante et de doses multiples croissantes de NI006 ou de placebo, suivies d’une phase d’extension en ouvert chez des sujets atteints de cardiomyopathie à transthyrétine amyloïde (ATTR- CM). | CLIQUEZ ICI |
| 7 | Patisiran in Patients With Hereditary Transthyretin-mediated Amyloidosis (hATTR Amyloidosis) Disease Progression Post-Liver Transplant | Essai thérapeutique | Amylose Familiale – TTR | Finalisé et publié | Le but de cette étude est d’évaluer l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique du patisiran chez les participants atteints d’amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (amylose hATTR) avec progression de la maladie après une greffe du foie. | CLIQUEZ ICI |
| 8 | A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of CAEL-101 in Patients With Mayo Stage IIIa AL Amyloidosis | Essai thérapeutique | AL | En cours | L’amylose AL (ou chaîne légère) commence dans la moelle osseuse où des protéines anormales se replient et créent des chaînes légères libres qui ne peuvent pas être décomposées. Ces chaînes légères libres se lient pour former des fibrilles amyloïdes qui s’accumulent dans l’espace extracellulaire des organes, affectant les reins, le cœur, le foie, la rate, le système nerveux et le tube digestif. L’objectif principal de cette étude est de déterminer si CAEL-101, un anticorps monoclonal qui élimine les dépôts d’amyloïde AL des tissus et des organes, améliore la survie globale et s’il est sûr et bien toléré chez les patients atteints d’amylose AL de stade IIIa. | CLIQUEZ ICI |
| 9 | A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of CAEL-101 in Patients With Mayo Stage IIIb AL Amyloidosis | Essai thérapeutique | AL | En cours | L’amylose AL (ou chaîne légère) commence dans la moelle osseuse où des protéines anormales se replient et créent des chaînes légères libres qui ne peuvent pas être décomposées. Ces chaînes légères libres se lient pour former des fibrilles amyloïdes qui s’accumulent dans l’espace extracellulaire des organes, affectant les reins, le cœur, le foie, la rate, le système nerveux et le tube digestif. L’objectif principal de cette étude est de déterminer si CAEL-101, un anticorps monoclonal qui élimine les dépôts d’amyloïde AL des tissus et des organes, améliore la survie globale et s’il est sûr et bien toléré chez les patients atteints d’amylose AL de stade IIIb. | CLIQUEZ ICI |
| 10 | The VITAL Amyloidosis Study, a Global Phase 3, Efficacy and Safety Study of NEOD001 in Patients With AL Amyloidosis | Essai thérapeutique | AL | Interrompu | Il s’agit d’une étude d’efficacité et d’innocuité multicentrique, internationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras chez des sujets nouvellement diagnostiqués avec une amylose AL. Les sujets resteront à l’étude jusqu’à la fin de l’étude, qui se produira lorsque tous les événements du critère principal (mortalité toutes causes confondues ou hospitalisations cardiaques) auront été atteints. | CLIQUEZ ICI |
| 11 | HELIOS-B: A Study to Evaluate Vutrisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy | Essai thérapeutique | TTR | En cours | Cette étude évaluera l’efficacité et l’innocuité du vutrisiran 25 mg administré par voie sous-cutanée (SC) une fois tous les 3 mois (q3M) par rapport au placebo chez des patients atteints d’amylose ATTR avec cardiomyopathie. | CLIQUEZ ICI |
| 12 | HELIOS-A: A Study of Vutrisiran (ALN-TTRSC02) in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis) | Essai thérapeutique | TTR | En cours | Le but de cette étude est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du vutrisiran (ALN-TTRSC02) chez les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR). Les participants recevront du vutrisiran ou le comparateur de référence patisiran pendant la période de traitement. La période de traitement est suivie d’une période de prolongation du traitement au cours de laquelle tous les participants du groupe patisiran passeront au vutrisiran. Cette étude utilisera le bras placebo de l’étude APOLLO (NCT01960348) comme comparateur externe pour le critère principal et la plupart des autres critères d’évaluation de l’efficacité. | CLIQUEZ ICI |
| 13 | APOLLO-B: A Study to Evaluate Patisiran in Participants With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy) | Essai thérapeutique | TTR | En cours | Le but de cette étude est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du patisiran chez les participants atteints d’amylose ATTR avec cardiomyopathie. | CLIQUEZ ICI |
| 15 | The Study of an Investigational Drug, Patisiran (ALNTTR02), for the Treatment of Transthyretin (TTR)-Mediated Amyloidosis in Patients Who Have Already Been Treated With ALN-TTR02 (Patisiran) | Essai thérapeutique | Tous les types | En cours | Le but de cette étude est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’administration à long terme d’ALN-TTR02 (patisiran) chez des patients atteints d’amylose médiée par la transthyrétine (TTR). | CLIQUEZ ICI |
| 17 | CARDIO-TTRansform: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Eplontersen (Formerly Known as ION-682884, IONIS-TTR-LRx and AKCEA-TTR-LRx) in Participants With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM) | Essai thérapeutique | TTR – CM | En cours | Évaluer l’efficacité d’eplontersen par rapport au placebo chez les participants atteints d’ATTR-CM recevant la norme de soins disponible (SoC). Pour plus d’informations, veuillez visiter https://www.cardio-ttransform.com. | CLIQUEZ ICI |
| 18 | Safety And Efficacy Evaluation Of Fx-1006A In Subjects With Transthyretin Amyloidosis | Essai thérapeutique | TTR – PN | Finalisé et publié | Il s’agit d’une étude ouverte de phase 3 conçue pour obtenir des données supplémentaires sur l’innocuité et l’efficacité à long terme du tafamidis oral (capsule de gélatine molle de 20 mg) administré une fois par jour (QD). De plus, cette étude a continué à fournir du tafamidis aux sujets Val30Met qui avaient terminé le protocole Fx-006 (une étude d’extension ouverte d’un an du protocole Fx-005 qui était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, 18- étude d’un mois pour évaluer l’innocuité et l’efficacité du tafamidis) ou sujets non Val30Met ayant suivi le protocole Fx1A-201 (une étude de phase 2 en ouvert pour évaluer la stabilisation, l’innocuité et la tolérabilité du TTR du tafamidis) pendant une période allant jusqu’à 10 ans ou jusqu’à ce que les sujets aient accès au tafamidis pour l’ATTR-PN sur ordonnance. Dès l’approbation réglementaire pour le traitement de l’ATTR-PN dans leur pays respectif et l’accès au tafamidis sur ordonnance, les sujets peuvent avoir été retirés de l’étude. Ces sujets étaient considérés comme ayant terminé l’étude. | CLIQUEZ ICI |
| 19 | Open-Label Extension Assessing Long Term Safety and Efficacy of IONIS-TTR Rx in Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP) | Essai thérapeutique | TTR familiale – PN | Finalisé et publié | Cette étude évalue l’innocuité et la tolérabilité d’un dosage prolongé avec IONIS-TTR Rx chez les patients atteints de polyneuropathie amyloïde familiale. | CLIQUEZ ICI |
| 20 | Efficacy and Safety of Inotersen in Familial Amyloid Polyneuropathy | Essai thérapeutique | TTR familiale – PN | Finalisé et publié | Le but de cette étude est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’inotersen administré pendant 65 semaines à des participants atteints de polyneuropathie amyloïde familiale (PAF). | CLIQUEZ ICI |
| 21 | APOLLO: The Study of an Investigational Drug, Patisiran (ALN-TTR02), for the Treatment of Transthyretin (TTR)-Mediated Amyloidosis | Essai thérapeutique | TTR familiale – PN | Finalisé et publié | Le but de cette étude est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du patisiran (ALN-TTR02) chez les patients atteints d’amylose médiée par la transthyrétine (TTR). Une étude d’extension de suivi à long terme en ouvert, à un seul bras, NCT02510261 (ALN-TTR02-006) a été lancée pour fournir aux participants ayant terminé cette étude un traitement continu au patisiran-LNP (nanoparticule lipidique). | CLIQUEZ ICI |
| 22 | Safety and Efficacy of Tafamidis in Patients With Transthyretin Cardiomyopathy | Essai thérapeutique | TTR | Finalisé et publié | Cette étude de phase 3 examinera l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité d’une dose orale quotidienne de capsules de tafamidis méglumine de 20 mg ou 80 mg par rapport à un placebo chez des sujets présentant des variants génétiques de la transthyrétine ou une transthyrétine de type sauvage entraînant une cardiomyopathie amyloïde. | CLIQUEZ ICI |
| 23 | Long-term Safety of Tafamidis in Subjects With Transthyretin Cardiomyopathy | Essai thérapeutique | TTR | En cours | Étude ouverte pour évaluer le tafamidis dans le traitement de la cardiomyopathie à transthyrétine | CLIQUEZ ICI |
| 24 | ENDEAVOUR: Phase 3 Multicenter Study of Revusiran (ALN-TTRSC) in Patients With Transthyretin (TTR) Mediated Familial Amyloidotic Cardiomyopathy (FAC) | Essai thérapeutique | TTR familiale – PN | Finalisé et publié | Le but de cette étude était d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du revusiran (ALN-TTRSC) chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïdotique familiale médiée par la transthyrétine (TTR). Le dosage a été arrêté ; les patients sont suivis pour des raisons de sécurité. | CLIQUEZ ICI |
