Étude AG10 (ACT-EARLY) : prévenir l’amylose héréditaire à transthyrétine grâce à l’Acoramidis
Une étude pour prévenir la maladie avant son apparition
L’étude AG10, aussi appelée ACT-EARLY, s’adresse aux personnes porteuses d’une mutation du gène TTR.
Cette mutation peut, chez certaines personnes, provoquer une amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) — une maladie rare pouvant toucher le cœur et les nerfs.
Aujourd’hui, les traitements existants permettent de ralentir la progression de la maladie, mais aucun ne prévient encore son apparition.
C’est précisément l’objectif de cette étude : évaluer l’efficacité du médicament Acoramidis pour empêcher la survenue de la maladie chez les personnes porteuses du gène, avant l’apparition des symptômes.
Le médicament étudié : l’Acoramidis
L’Acoramidis est un médicament qui a pour objet de stabiliser la protéine transthyrétine (TTR) afin d’empêcher sa dégradation et son accumulation dans les organes.
Il a déjà démontré son efficacité chez des patients atteints d’amylose cardiaque et est autorisé aux États-Unis et par l’Agence Européenne du Médicament.
En France, il est actuellement en cours d’évaluation par la Haute Autorité de Santé pour définir ses conditions d’utilisation et de remboursement.
Déroulement de l’étude
L’étude se déroule sur plusieurs années (5 à 7 ans), avec un suivi médical régulier assuré par les équipes hospitalières spécialisées.
1. Vérification de l’éligibilité
Chaque participant passe un bilan complet pour s’assurer qu’aucun signe de maladie n’est présent :
- examen cardiaque (IRM, échographie, scintigraphie, ECG),
- examen neurologique (électromyogramme, conduction nerveuse),
- tests sanguins et urinaires.
2. Tirage au sort
Les participants reçoivent soit l’Acoramidis, soit un placebo.
Ni le patient ni le médecin ne savent quel traitement est administré (étude dite « en double aveugle »).
En cas d’apparition de symptômes, le placebo est arrêté et le vrai traitement proposé.
3. Suivi régulier
- Visite cardiologique : tous les 12 mois
- Visite neurologique : tous les 6 mois
- Visites téléphoniques : tous les 3 mois
Ce suivi permet de détecter précocement tout signe d’évolution.