Étude AG10 (ACT-EARLY) : prévenir l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) grâce à l’Acoramidis
L’étude AG10 (ACT-EARLY) est une recherche clinique internationale dédiée à la prévention de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR), une maladie rare qui touche le cœur et le système nerveux.
Conduite dans plusieurs centres hospitaliers en France, cette étude a pour objectif d’évaluer l’efficacité du médicament Acoramidis chez les personnes porteuses d’une mutation du gène TTR, avant même que les premiers signes de la maladie n’apparaissent.
Participer à cette étude, c’est contribuer à une avancée majeure dans la prise en charge des maladies génétiques rares.
C’est aussi bénéficier d’un suivi médical personnalisé, assuré par des équipes spécialisées en cardiologie et en neurologie, tout en participant activement à la recherche pour mieux comprendre et prévenir l’amylose.
Comprendre l’objectif de l’étude AG10
L’étude AG10, aussi appelée ACT-EARLY, est une recherche clinique internationale qui vise à prévenir la survenue de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) chez les personnes porteuses d’une mutation du gène TTR.
Cette maladie rare se manifeste lorsque la protéine transthyrétine se déstabilise et s’accumule dans le cœur ou le système nerveux.
Chez certaines personnes, la mutation génétique n’entraîne pas immédiatement de symptômes. L’étude ACT-EARLY s’adresse précisément à ces personnes — porteuses du gène mais non malades — afin d’évaluer si un traitement préventif peut retarder ou éviter l’apparition de la maladie.
Le médicament étudié : l’Acoramidis
L’Acoramidis est un stabilisateur de la transthyrétine (TTR).
Son rôle est d’empêcher cette protéine de se désagréger et de s’accumuler dans les tissus.
Des études précédentes ont déjà montré l’efficacité de l’Acoramidis chez les patients atteints d’amylose cardiaque symptomatique.
Le médicament est autorisé aux États-Unis et par l’Agence Européenne du Médicament.
En France, il est actuellement en cours d’évaluation par la Haute Autorité de Santé (HAS) afin d’en définir les conditions d’accès et de remboursement.
Déroulement de l’étude ACT-EARLY
L’étude AG10 s’étend sur 5 à 7 ans et suit des standards internationaux stricts appelés Bonnes Pratiques Cliniques (BPC).
Les participants sont accompagnés par des équipes hospitalières spécialisées en insuffisance cardiaque et neurologie.
1. Vérification de l’éligibilité
Une première visite permet de vérifier que le participant correspond aux critères d’inclusion :
- âge et antécédents médicaux,
- confirmation génétique de la mutation TTR,
- absence de signes cliniques d’amylose.
Les examens incluent :
- analyses de sang et d’urine,
- électrocardiogramme (ECG) et échocardiographie,
- IRM cardiaque et scintigraphie osseuse,
- examens neurologiques : électromyogramme (EMG) et étude de conduction nerveuse (NCS).
2. Tirage au sort (randomisation)
Les participants sont répartis par tirage au sort :
- un groupe reçoit l’Acoramidis,
- un autre groupe reçoit un placebo (comprimé sans substance active).
Ni le patient ni le médecin ne savent quel traitement est attribué, afin de garantir l’impartialité des résultats.
En cas d’apparition de symptômes, le placebo est immédiatement interrompu et le traitement actif proposé.
3. Suivi régulier
Chaque participant bénéficie d’un suivi rapproché :
- Visite cardiologique : tous les 12 mois
- Visite neurologique : tous les 6 mois
- Visite téléphonique : tous les 3 mois
Ce suivi permet de détecter précocement tout signe de la maladie.
La durée totale de participation varie selon le profil du patient et les résultats intermédiaires.
4. Étude d’extension
Si la maladie apparaît pendant le protocole, une étude d’extension ouverte peut être proposée : tous les participants reçoivent alors l’Acoramidis, sans placebo.
Les centres participants en France
L’étude AG10 est menée dans plusieurs centres hospitaliers experts en amylose cardiaque et en génétique TTR :
| Ville | Hôpital | Médecin référent | Téléphone | Spécialité | Adresse | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Fort-de-France | CHU de Martinique | Pr. Jocelyn Inamo | inamo_jocelyn@yahoo.com | +33 5 96 30 64 11 | Cardiologie | P.O. Box 90632, 97261 France |
| Créteil | Hôpital Henri Mondor | Pr. Thibaud Damy | thibaud.damy@aphp.fr | +33 1 49 81 22 53 | Cardiologie | 1 Rue Gustave Eiffel, 94000 France |
| Rennes | CHU de Rennes | Dr. Erwan Donal | erwan.donal@chu-rennes.fr | +33 2 99 28 25 25 | Cardiologie | 2 Rue Henri Le Guilloux, 35000 France |
| Toulouse | CHU de Toulouse | Dr. Olivier Lairez | lairez.o@chu-toulouse.fr | +33 5 61 77 72 37 | Cardiologie | 1 Av. du Pr. Jean Poulhes, 31059 France |
Pourquoi participer à l’étude ?
Participer à l’étude AG10, c’est :
- contribuer activement à la recherche sur une maladie rare,
- bénéficier d’un suivi médical personnalisé et régulier,
- accéder à un traitement innovant avant sa mise à disposition générale,
- rester libre de se retirer de l’étude à tout moment, sans impact sur la prise en charge.
Même en cas de refus de participation, le patient continue à être suivi dans son centre de référence, avec une proposition de traitement adaptée dès les premiers signes cliniques.
Une collaboration entre patients, chercheurs et médecins
L’étude ACT-EARLY repose sur une synergie forte :
- Les patients volontaires apportent une contribution précieuse à la compréhension de la maladie.
- Les médecins investigateurs utilisent des outils d’évaluation comme le score PADO (Patient Amyloid Disease Onset) pour estimer le risque individuel de développer l’amylose.
- Les chercheurs recueillent des données de long terme pour valider de nouvelles stratégies de prévention.
Ce travail collectif s’inscrit dans la continuité des actions menées par les centres experts et le Réseau Amylose, qui coordonne la prise en charge et la recherche à l’échelle nationale.
L’étude AG10 (ACT-EARLY) représente une étape essentielle dans la lutte contre l’amylose héréditaire à transthyrétine.
Elle ouvre la voie à une médecine préventive capable d’intervenir avant l’apparition des symptômes, grâce à une approche centrée sur la génétique, la recherche clinique et l’accompagnement des patients.
Que vous soyez patient porteur d’une mutation TTR ou médecin souhaitant en savoir plus sur les critères d’inclusion et le protocole, votre participation et votre engagement sont essentiels pour faire progresser la connaissance et l’espoir d’un traitement préventif efficace.