{"id":2382,"date":"2020-11-16T10:17:46","date_gmt":"2020-11-16T10:17:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.reseau-amylose.org\/jesuispatient\/?page_id=2382"},"modified":"2024-04-03T16:04:16","modified_gmt":"2024-04-03T14:04:16","slug":"les-traitements-specifiques-de-lamylose","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/reseau-amylose.org\/jesuispatient\/les-traitements-des-amyloses\/les-traitements-specifiques-de-lamylose\/","title":{"rendered":"Les traitements sp\u00e9cifiques de l&rsquo;amylose"},"content":{"rendered":"\t\t<div data-elementor-type=\"wp-page\" data-elementor-id=\"2382\" class=\"elementor elementor-2382\" data-elementor-post-type=\"page\">\n\t\t\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-1f3ed861 elementor-section-content-middle elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"1f3ed861\" data-element_type=\"section\" data-settings=\"{&quot;background_background&quot;:&quot;classic&quot;}\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-no\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-3b552342\" data-id=\"3b552342\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-3da167be elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"3da167be\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-f902a3b elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"f902a3b\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-b7d639b\" data-id=\"b7d639b\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-ad40edc elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"ad40edc\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<h5 class=\"p1\"><span style=\"color: #4db8f0\"><b>Amylose AL<\/b><\/span><\/h5><h6><span style=\"color: #000000\">Le traitement de l\u2019amylose AL repose principalement sur la chimioth\u00e9rapie qui permet une r\u00e9duction voire une suppression des globules blancs (cellules plasmocytaires) producteurs de cha\u00eenes l\u00e9g\u00e8res libres (Kappa ou Lambda) responsables de la formation des d\u00e9p\u00f4ts amylo\u00efdes. <\/span><\/h6><h6><span style=\"color: #000000\">Plusieurs compos\u00e9s sont utilis\u00e9s comme la dexam\u00e9thasone, le bortezomib, la cyclophosphamide. Les doses doivent \u00eatre adapt\u00e9es \u00e0 chaque cas et au degr\u00e9 de l\u2019atteinte cardiaque et r\u00e9nale. Ces compos\u00e9s sont administr\u00e9s par voie orale ou par injection sous-cutan\u00e9e. Le d\u00e9roulement du traitement<span class=\"Apple-converted-space\">\u00a0 <\/span>se fait en cycle de 4 semaines \u00e0 raison d\u2019une administration par semaine. Chaque cycle dure donc 1 mois. La chimioth\u00e9rapie dure de 6 \u00e0 9 mois. L\u2019efficacit\u00e9 du traitement est suivie sur l\u2019am\u00e9lioration des sympt\u00f4mes cliniques, et sur la normalisation de la chaine l\u00e9g\u00e8re libre anormale (Kappa et lambda) et la normalisation des marqueurs cardiaques (BNP, NTproBNP et troponine).<\/span><\/h6><h6><span style=\"color: #000000\">Depuis peu de nouveaux traitements sont utilis\u00e9s \u00e0 base d\u2019anticorps. Le Daratumumab est un anticorps monoclonal dirig\u00e9 contre les globules blancs producteurs de chaines l\u00e9g\u00e8res libres. Il permet de r\u00e9activer le syst\u00e8me immunitaire. Ce traitement prend actuellement une place croissante dans le traitement des amyloses cardiaques.<\/span><\/h6>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-bfefcbb elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"bfefcbb\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-7120ae7\" data-id=\"7120ae7\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-d3cfd43 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"d3cfd43\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<h5 class=\"p1\"><span style=\"color: #4db8f0\"><b>Amylose \u00e0 Transthyr\u00e9tine sauvage dite Amylose S\u00e9nile<\/b><\/span><\/h5><p><span style=\"color: #000000\">Le traitement sp\u00e9cifique de l\u2019amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine sauvage repose sur le tafamidis. Le tafamidis permet de stabiliser le t\u00e9tram\u00e8re de transthyr\u00e9tine et de stopper ou ralentir la progression de la maladie.<\/span><\/p><p><span style=\"color: #000000\">Le tafamidis (Vyndaqel) a l\u2019AMM en France depuis mai 2021 \u00e0 la dose de 61 mg. Le m\u00e9dicament est bien tol\u00e9r\u00e9. Les effets secondaires les plus fr\u00e9quent sont des ballonnements digestifs mais qui se produisent dans seulement 4% des cas. Le m\u00e9dicament dans cette indication ne peut \u00eatre initi\u00e9 que par un cardiologue sp\u00e9cialis\u00e9 dans l\u2019amylose. La d\u00e9livrance se fait en officine de ville.<\/span><\/p><p><span style=\"color: #000000\">Plusieurs autres traitements sont en cours d\u2019essais. Il s\u2019agit du Patisiran (essai APPOLO-B), du Vutrisiran (essai HELIOS-B), et de l\u2019Inotersen (CARDIO-TTRANSFORM). Dans l\u2019imm\u00e9diat, il n\u2019y a pas d\u2019indication et d\u2019autorisation \u00e0 prescrire ces traitements dans l\u2019amylose cardiaque \u00e0 transthyr\u00e9tine s\u00e9nile.<\/span><\/p><p><span style=\"color: #000000\">La transplantation h\u00e9patique n\u2019est pas un traitement de l\u2019amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine s\u00e9nile puisque le foie produit une transthyr\u00e9tine normale.<\/span><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-d317f36 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"d317f36\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-86786df\" data-id=\"86786df\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-62ca1e6 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"62ca1e6\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<h5 class=\"p1\"><span style=\"color: #4db8f0\"><b>Amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine h\u00e9r\u00e9ditaire\u200b cardiaque (Majoritairement mutation ATTRVal122Ile)<\/b><\/span><\/h5><h6 class=\"p2\"><span style=\"color: #000000\">Ces mutations h\u00e9r\u00e9ditaires donnent des maladies avec une atteinte cardiaque pr\u00e9dominante. Les indications des traitements sont les m\u00eames que dans les amyloses \u00e0 transthyr\u00e9tine s\u00e9nile.<\/span><\/h6><h6 class=\"p2\"><span style=\"color: #000000\">Toutefois, si les patients pr\u00e9sentent une neuropathie amylo\u00efde associ\u00e9e, ils peuvent b\u00e9n\u00e9ficier des traitements des amyloses \u00e0 transthyr\u00e9tine neurologique (cf. ci-dessous)<\/span><\/h6>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-05678e3 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"05678e3\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-6b53c5e\" data-id=\"6b53c5e\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-4f6e4c4 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"4f6e4c4\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<h5 class=\"p1\"><span style=\"color: #4db8f0\"><b>Amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine h\u00e9r\u00e9ditaire\u200b neurologique (Majoritairement mutation ATTRVal30Met)<\/b><\/span><\/h5><h6 class=\"p2\"><span style=\"color: #000000\">Depuis plus de 20 ans, le traitement de l\u2019amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine h\u00e9r\u00e9ditaire neurologique reposait sur la transplantation h\u00e9patique. La transthyr\u00e9tine est produite par le foie. En rempla\u00e7ant le foie par un foie ne comportant pas la mutation g\u00e9n\u00e9tique de l\u2019amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine h\u00e9r\u00e9ditaire, on permet la production d\u2019une transthyr\u00e9tine non mut\u00e9e et donc de stopper le processus amyloide. Ainsi, l\u2019\u00e9volution de l\u2019amylose, en particulier l\u2019atteinte neurologique, est stabilis\u00e9e. Dans certains cas, des doubles greffes coeur-foie peuvent \u00eatre envisag\u00e9es en collaboration avec les \u00e9quipes chirurgicales cardiaque et h\u00e9patique (cf. article) si le c\u0153ur est \u00e9galement atteint. Les indications de la transplantation h\u00e9patique se fait plus rare depuis le d\u00e9veloppement des traitements ci-dessous.<\/span><\/h6><h6 class=\"p2\"><span style=\"color: #000000\">Depuis plus de 10 ans le Vyndaqel (Tafamidis) a obtenu l\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM) aupr\u00e8s de l\u2019agence europ\u00e9enne du m\u00e9dicament (EMEA) en novembre 2011 dans l\u2019indication de l\u2019amylose h\u00e9r\u00e9ditaire \u00e0 transthyr\u00e9tine. Il est actuellement disponible dans cette indication dans toutes les pharmacies. Le principe de ce m\u00e9dicament est de limiter la formation des d\u00e9p\u00f4ts amylo\u00efdes en augmentant la stabilit\u00e9 des t\u00e9tram\u00e8res de transthyr\u00e9tine.<\/span><\/h6><h6 class=\"p2\"><span style=\"color: #000000\">De nouveaux traitements m\u00e9dicamenteux utilisant la th\u00e9rapie g\u00e9nique qui bloquent la production de transthyr\u00e9tine sont maintenant accessibles.<span class=\"Apple-converted-space\">\u00a0 <\/span>Il s\u2019agit du Patisiran (ONPATTRO) et de l\u2019Inotersen (TEGSEDI). Le patisiran est administrable par voie intraveineuse toutes les trois semaines. L\u2019inotersen est administrable par voie sous-cutan\u00e9e. Ces deux m\u00e9dicaments sont soumis \u00e0 prescription hospitali\u00e8re et r\u00e9serv\u00e9 aux sp\u00e9cialistes en neurologie apr\u00e8s avis d&rsquo;un centre de r\u00e9f\u00e9rence de l&rsquo;amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine h\u00e9r\u00e9ditaire neurologique et ne sont administrables que dans l\u2019indication de la neuropathie.<\/span><\/h6>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Amylose AL Le traitement de l\u2019amylose AL repose principalement sur la chimioth\u00e9rapie qui permet une r\u00e9duction voire une suppression des globules blancs (cellules plasmocytaires) producteurs de cha\u00eenes l\u00e9g\u00e8res libres (Kappa ou Lambda) responsables de la formation des d\u00e9p\u00f4ts amylo\u00efdes. Plusieurs compos\u00e9s sont utilis\u00e9s comme la dexam\u00e9thasone, le bortezomib, la cyclophosphamide. 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