Les traitements des amyloses sont en pleine évolution. Difficile de tout vous résumer. Voici les dernières nouvelles:

1-L’essai ATTRACT (NCT02791230) évaluant l’effet du tafamidis (placebo vs 20mg vs 80mg, par voie orale) dans les Amyloses Cardiaques TTR sénile et héréditaire est positif. C’est à dire que le tafamidis est efficace pour améliorer la survie et diminuer les réhospitalisations pour insuffisance cardiaque. C’est un résultat incroyable et tant attendu par nous tous. Nous avons désormais une possibilité thérapeutique pour ce type d’amylose!

Voici le communiqué de presse publié le 30 mars par le laboratoire: “Pfizer announced today that the Tafamidis Phase 3 pivotal Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-ACT) study evaluating tafamidis versus placebo for the treatment of transthyretin cardiomyopathy met its primary endpoint of reducing the combination of all-cause mortality and frequency of cardiovascular-related hospitalizations compared to placebo at 30 months. The preliminary safety data showed that tafamidis was generally well tolerated in this population and no safety signals were identified.” Suite à cet essai les résultats complets devraient être communiqués avant la fin du mois de juillet. Ces résultats impliquent l’analyse de l’effet dose. Il est effectivement suspecté que la dose de 80mg serait la plus appropriée.

Il va falloir malheureusement patienter un peu car il ne nous est malheureusement pas possible de prescrire ce médicament qui a une autorisation de mise sur le marché (AMM) uniquement pour les amyloses héréditaires à transthyrétine neurologique à la dose de 20mg/jr.Nous devons attendre les résultats de l’étude et devrons interroger nos instances pour connaître les modalités et autorisations de prescription. Nous vous garantissons que votre centre de référence effectue avec le soutien de l’association des patients s’est mis en action pour tout faire pour accélérer la disponibilité de ce traitement pour les patients.

2/ Deux autorisations temporaires (ATUs) de cohortes sont en cours pour de nouveaux médicaments (SiRNA-Antioligonucléotides: Patisiran et Inotersen) dans les amyloses héréditaires neurologique avec ou sans atteinte cardiaque. Ces médicaments sont administrés par voie intraveineuse (Patisiran) ou sus-cutané (Inotersen). Les deux essais positifs sont APPOLO (NCT01960348) et IONIS (NCT01737398); Les indications sont/seront l’amylose à transthyrétine neurologique héréditaire en stade 1 avec NYHA 1 ou 2 (donc avec atteinte cardiaque). Des sous-groupes avec atteintes cardiaques ont été inclus dans ces deux essais. L’organisation au sein du centre est en cours pour l’administration et la surveillance de ces traitements.

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