{"id":3702,"date":"2024-02-22T14:31:50","date_gmt":"2024-02-22T13:31:50","guid":{"rendered":"https:\/\/reseau-amylose.org\/rechercheamylose\/?page_id=3702"},"modified":"2024-02-22T14:42:18","modified_gmt":"2024-02-22T13:42:18","slug":"actualite-dans-la-recherche-sur-l-amylose-cardiaque","status":"publish","type":"page","link":"http:\/\/reseau-amylose.org\/rechercheamylose\/actualite-dans-la-recherche-sur-l-amylose-cardiaque\/","title":{"rendered":"Actualit\u00e9 dans la recherche"},"content":{"rendered":"\t\t
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L'actualit\u00e9 dans la recherche sur l'amylose cardiaque<\/h1>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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L\u2019\u00e9volution de la recherche sur les amyloses cardiaques<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t
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L\u2019ann\u00e9e 2023 a \u00e9t\u00e9 particuli\u00e8rement riche dans le domaine de la recherche dans les amyloses cardiaques. Plusieurs communications et publications ont rapport\u00e9 les r\u00e9sultats des essais de l\u2019anticorps NI006, du patisiran et de l\u2019acoramidis dans les amyloses cardiaques \u00e0 transthyr\u00e9tine (ATTR-CM). Ces m\u00e9dicaments sont \u00e0 diff\u00e9rents niveau de maturit\u00e9 dans leur d\u00e9veloppement et dans leur d\u00e9ploiement potentiel en France en accord avec les institutions Fran\u00e7aises.<\/p>

\u00a0<\/p>

Le r\u00e9sultat le plus marquant est l\u2019essai de phase 1\/2 du NI006. C\u2019est essai \u00e0 tester un anticorps dirig\u00e9 sp\u00e9cifiquement contre les fibrilles amylo\u00efdes \u00e0 transthyr\u00e9tine (Anticorps anti-ATTR). Le but de ce premier essai \u00e9tait d\u2019obtenir des donn\u00e9es d\u2019efficacit\u00e9, de s\u00e9curit\u00e9 et de d\u00e9finir la meilleure dose sur un petit nombre de patients afin de construire un essai d\u2019envergure (phase 3). Cet essai a permis de mettre en \u00e9vidence la capacit\u00e9 de l\u2019anticorps \u00e0 activer le syst\u00e8me immunitaire et \u00e0 \u00ab\u00a0nettoyer \u00ab\u00a0par ce biais les d\u00e9p\u00f4ts d\u2019amylose intra-cardiaque. Il est \u00e0 noter que la France a particip\u00e9 tr\u00e8s activement \u00e0 cet essai avec trois centres participants (Cr\u00e9teil, Toulouse et Rennes). L\u2019essai de phase 3 va \u00eatre lanc\u00e9 au courant du printemps en France et permettra d\u2019\u00e9valuer l\u2019impact de cet anticorps sur le devenir des patients.<\/p>

Les autres essais publi\u00e9s sont l\u2019essai APPOLO-B qui montre que le patirisan est en capacit\u00e9 de ralentir la maladie cardiaque par rapport au placebo en termes de marqueurs biologiques et imageriques. L\u2019essai a \u00e9t\u00e9 construit principalement pour \u00e9valuer ces points (nombre de patients et dur\u00e9e de l\u2019analyse). Le suivi dans cette \u00e9tude se prolonge et tous les patients re\u00e7oivent le traitement.\u00a0 L\u2019\u00e9tude ATTRIBUTE-CM a \u00e9volu\u00e9 dans de nombreux pays sauf la France l\u2019int\u00e9r\u00eat de l\u2019ACORAMIDIS dans l\u2019ATTR-CM. La France n\u2019a pas particip\u00e9 \u00e0 cet essai car nous avons la chance d\u2019avoir le Tafamidis en France et qu\u2019il aurait \u00e9t\u00e9 non \u00e9thique de mettre des patients sous placebo. L\u2019essai est positif sur son crit\u00e8re principal qui est un crit\u00e8re combin\u00e9 associant les \u00e9v\u00e9n\u00e9ments cliniques mais aussi l\u2019absence d\u2019aggravation du test de marche et d\u2019un marqueur cardiaque d\u2019insuffisance cardiaque (NT-proBNP). Il est possible qu\u2019\u00e0 terme ces nouveaux m\u00e9dicaments s\u2019ajoutent aux traitements disponibles en France. Il faut bien-s\u00fbr du temps et l\u2019autorisation des institutions fran\u00e7aises.<\/p>

Nous aurons en 2024 les r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude HELIOS-B, qui a test\u00e9 de le vutrisiran dans les amyloses cardiaques \u00e0 transthyr\u00e9tine. Nous attendons les r\u00e9sultats avec impatience. Pour l\u2019\u00e9tude CARDIOTTRANSFORM, qui teste l\u2019\u00e9plontersen, les r\u00e9sultats sont attendus en 2025. Ces deux traitements visent \u00e0 bloquer la production de transthyr\u00e9tine en modifiant les ARNmessager de transthyr\u00e9tine.<\/p>

Il est \u00e0 souligner que plusieurs essais vont \u00eatre probablement lanc\u00e9s en 2024 s\u2019ils sont approuv\u00e9s par nos institutions. Notamment deux essais de phase 3 sur les anticorps anti-ATTR et \u00e9galement l\u2019essai sur CRISPR\/Cas9 qui permet la recombinaison de l\u2019ADN du g\u00e8ne de la transthyr\u00e9tine. Ce traitement permettrait en une seule injection d\u2019inhiber la production de transthyr\u00e9tine \u00e0 tr\u00e8s tr\u00e8s long terme.<\/p>

Enfin la recherche dans les amyloses AL permet \u00e9galement de grande avanc\u00e9e. Le daratumumab sous-cutan\u00e9 qui est une immunoth\u00e9rapie anti globule blanc produisant les anticorps en exc\u00e8s est d\u00e9ploy\u00e9 dans toute la France. Plusieurs protocoles sont en cours pour tester de l\u2019immunoth\u00e9rapie dirig\u00e9e contre la cha\u00eene l\u00e9g\u00e8re ou les fibrilles amylo\u00efdes.<\/p>

\u00a0<\/p>

La France est donc au premier plan de la recherche dans les amyloses cardiaques qu\u2019elles soient AL ou ATTR et ceux gr\u00e2ce \u00e0 l\u2019investissement de nombreux soignants des fili\u00e8res de soin des maladies rares et du r\u00e9seau amylose mais \u00e9galement et surtout gr\u00e2ce aux patients qui acceptent de participer \u00e0 ces essais et \u00e0 toutes les \u00e9quipes de recherche et administrative qui encadrent au quotidien ces essais dans les h\u00f4pitaux.<\/p>

Nous les remercions vivement de nous aider \u00e0 faire avancer la recherche sans eux, rien ne serait possible.<\/p>

Afin d\u2019aider les patients \u00e0 pouvoir recevoir les informations et \u00e0 participer aux essais, nous mettrons sur le site du r\u00e9seau amylose (www.reseau-amylose.org) les informations sur les essais ainsi que les coordonn\u00e9es dans les centres des personnes \u00e0 contacter. Il est important \u00e0 souligner que\u00a0 pour participer \u00e0 un essai, il faut respecter des crit\u00e8res pr\u00e9cis d\u00e9finis en amont dans le protocole.<\/p>

\u00a0<\/p>

Pr Thibaud DAMY, pour le R\u00e9seau Amylose,<\/p>

Centre de R\u00e9f\u00e9rence Amyloses Cardiaques, CHU Henri Mondor, Cr\u00e9teil.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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L’actualit\u00e9 dans la recherche sur l’amylose cardiaque L\u2019\u00e9volution de la recherche sur les amyloses cardiaques L\u2019ann\u00e9e 2023 a \u00e9t\u00e9 particuli\u00e8rement riche dans le domaine de la recherche dans les amyloses cardiaques. 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