{"id":920,"date":"2019-02-12T10:42:51","date_gmt":"2019-02-12T10:42:51","guid":{"rendered":"https:\/\/www.reseau-amylose.org\/jesuissoignant\/2019\/02\/12\/beaucoup-de-nouveaux-dans-les-traitements-des-amyloses\/?lang=fr"},"modified":"2019-02-12T10:42:51","modified_gmt":"2019-02-12T10:42:51","slug":"beaucoup-de-nouveaux-dans-les-traitements-des-amyloses","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/reseau-amylose.org\/jesuissoignant\/beaucoup-de-nouveaux-dans-les-traitements-des-amyloses\/","title":{"rendered":"Beaucoup de nouveaux dans les traitements des Amyloses!"},"content":{"rendered":"<h5>Les traitements des amyloses sont en pleine \u00e9volution. Difficile de tout vous r\u00e9sumer. Voici les derni\u00e8res nouvelles:<\/h5>\n<h5>1-L&rsquo;essai ATTRACT (NCT02791230) \u00e9valuant l&rsquo;effet du tafamidis (placebo vs 20mg vs 80mg, par voie orale) dans les Amyloses Cardiaques TTR s\u00e9nile et h\u00e9r\u00e9ditaire est positif. C&rsquo;est \u00e0 dire que le tafamidis est efficace pour am\u00e9liorer la survie et diminuer les r\u00e9hospitalisations pour insuffisance cardiaque. C&rsquo;est un r\u00e9sultat incroyable et tant attendu par nous tous. Nous avons d\u00e9sormais une possibilit\u00e9 th\u00e9rapeutique pour ce type d&rsquo;amylose!<\/h5>\n<h5>Voici le communiqu\u00e9 de presse publi\u00e9 le 30 mars par le laboratoire: \u00ab\u00a0Pfizer announced today that the Tafamidis Phase 3 pivotal Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-ACT) study evaluating tafamidis versus placebo for the treatment of transthyretin cardiomyopathy met its primary endpoint of reducing the combination of all-cause mortality and frequency of cardiovascular-related hospitalizations compared to placebo at 30 months. The preliminary safety data showed that tafamidis was generally well tolerated in this population and no safety signals were identified.\u00a0\u00bb Suite \u00e0 cet essai les r\u00e9sultats complets devraient \u00eatre communiqu\u00e9s avant la fin du mois de juillet. Ces r\u00e9sultats impliquent l&rsquo;analyse de l&rsquo;effet dose. Il est effectivement suspect\u00e9 que la dose de 80mg serait la plus appropri\u00e9e.<\/h5>\n<h5>Il va falloir malheureusement patienter un peu car il ne nous est malheureusement pas possible de prescrire ce m\u00e9dicament qui a une autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM) uniquement pour les amyloses h\u00e9r\u00e9ditaires \u00e0 transthyr\u00e9tine neurologique \u00e0 la dose de 20mg\/jr.Nous devons attendre les r\u00e9sultats de l&rsquo;\u00e9tude et devrons interroger nos instances pour conna\u00eetre les modalit\u00e9s et autorisations de prescription. Nous vous garantissons que votre centre de r\u00e9f\u00e9rence effectue avec le soutien de l&rsquo;association des patients s&rsquo;est mis en action pour tout faire pour acc\u00e9l\u00e9rer la disponibilit\u00e9 de ce traitement pour les patients.<\/h5>\n<h5>2\/ Deux autorisations temporaires (ATUs) de cohortes sont en cours pour de nouveaux m\u00e9dicaments (SiRNA-Antioligonucl\u00e9otides: Patisiran et Inotersen) dans les amyloses h\u00e9r\u00e9ditaires neurologique avec ou sans atteinte cardiaque. Ces m\u00e9dicaments sont administr\u00e9s par voie intraveineuse (Patisiran) ou sus-cutan\u00e9 (Inotersen). Les deux essais positifs sont APPOLO (NCT01960348) et IONIS (NCT01737398); Les indications sont\/seront l&rsquo;amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine neurologique h\u00e9r\u00e9ditaire en stade 1 avec NYHA 1 ou 2 (donc avec atteinte cardiaque). Des sous-groupes avec atteintes cardiaques ont \u00e9t\u00e9 inclus dans ces deux essais. L&rsquo;organisation au sein du centre est en cours pour l&rsquo;administration et la surveillance de ces traitements.<\/h5>\n<h5>Si vous souhaitez plus d&rsquo;informations, vous pouvez nous contacter.<a href=\"http:\/\/www.reseau-amylose-chu-mondor.org\/index.php\/fatigue-essoufflement-picotements-vertiges-malaises-gonflement-des-pieds-prise-de-poids-perte-de-poids\/91-contacts\">Cliquez ici pour savoir comment<\/a><\/h5>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Les traitements des amyloses sont en pleine \u00e9volution. Difficile de tout vous r\u00e9sumer. Voici les derni\u00e8res nouvelles: 1-L&rsquo;essai ATTRACT (NCT02791230) \u00e9valuant l&rsquo;effet du tafamidis (placebo vs 20mg vs 80mg, par voie orale) dans les Amyloses Cardiaques TTR s\u00e9nile et h\u00e9r\u00e9ditaire est positif. 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